全球熱文：我國科學家利用 CRISPR 基因編輯技術(shù)，讓小鼠重新恢復視力
來源：搜狐號-IT之家 時間：2023-03-18 14:11:02
(資料圖片僅供參考)
IT之家 3 月 18 日消息，武漢科技大學科研人員利用高度通用的 CRISPR 基因編輯形式，讓患有視網(wǎng)膜色素變性（retinitis pigmentosa，RP）的小鼠重新恢復了視力。
IT之家小課堂：視網(wǎng)膜色素變性（retinitis pigmentosa，RP）新名為遺傳性視網(wǎng)膜失養(yǎng)癥（inherited retinal dystrophy，IRD），是一種遺傳性眼科疾病，最終可致失明。
癥狀包括夜盲，周邊視野缺損等，后者逐漸惡化，可能逐漸導致管視角（視野狹隘），完全失明不很常見。RP 一般發(fā)病于童年時期，并隨時間逐步惡化。
這項研究將于 3 月 17 日發(fā)表在《實驗醫(yī)學雜志》上，它使用了一種新的、高度通用的基于 CRISPR 的基因組編輯形式，有可能糾正多種致病基因突變。
負責這項研究的 Kai Yao 教授表示：“這項實驗充分表明基因組編輯工具已經(jīng)具備編輯神經(jīng)視網(wǎng)膜細胞基因組的能力，尤其是針對不健康或垂死的光感受器，為后續(xù)治療視網(wǎng)膜色素變性等疾病方面的潛在應用提供更有說服力的證據(jù)”。
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