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中國專家科研新成果為干細(xì)胞治療帕金森病帶來希望


(資料圖)

中國科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心陳躍軍高級研究員科研團(tuán)隊(duì)創(chuàng)建了一種“能夠跨分化階段和時(shí)間點(diǎn)的高通量譜系示蹤”的新技術(shù),利用該技術(shù)解析了大腦內(nèi)多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞分化過程,發(fā)現(xiàn)和鑒定了一種可特異性表征多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞的表面標(biāo)記分子,并在此基礎(chǔ)上開發(fā)了目的細(xì)胞高度富集的供體細(xì)胞藥物制備新策略,為干細(xì)胞治療帕金森病帶來新希望。4月6日,該重要成果以封面論文形式發(fā)表于國際干細(xì)胞頂級期刊《細(xì)胞·干細(xì)胞》上。

陳躍軍介紹,帕金森病是全球第二大神經(jīng)退行性疾病,其主要原因是中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性變,造成紋狀體多巴胺分泌不足,進(jìn)而引起震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩、步態(tài)異常等運(yùn)動(dòng)功能障礙。

目前通過移植外源神經(jīng)細(xì)胞治療帕金森病等神經(jīng)退行性疾病是最具潛力的治療策略。科學(xué)家把一類特殊的干細(xì)胞(人多能干細(xì)胞)定向分化為中腦多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞,然后移植到患者腦內(nèi),替代腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元,從而實(shí)現(xiàn)神經(jīng)再生和功能重塑。但仍有很多問題有待解決,如目的細(xì)胞比例低、非目的細(xì)胞性質(zhì)不明、缺乏可靠質(zhì)控方法、細(xì)胞藥物批間差大等。這些問題阻礙了細(xì)胞療法的臨床快速轉(zhuǎn)化。

為解決這一問題,科研團(tuán)隊(duì)探索創(chuàng)建了“能夠跨分化階段和時(shí)間點(diǎn)的高通量譜系示蹤”的新技術(shù),并應(yīng)用該技術(shù)解析了人多能干細(xì)胞定向分化為多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞的過程,對供體細(xì)胞藥物內(nèi)的目的細(xì)胞和非目的細(xì)胞進(jìn)行了全面轉(zhuǎn)錄組鑒定,并對其分化路徑作了清晰描述。在此基礎(chǔ)上,研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了一種特異性表面標(biāo)記分子,開發(fā)了目的細(xì)胞高度富集的供體細(xì)胞藥物制備新策略。

基于以上成果,研究團(tuán)隊(duì)已經(jīng)攜手上海交大醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院啟動(dòng)了帕金森病自體干細(xì)胞治療項(xiàng)目,通過強(qiáng)化產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同聯(lián)動(dòng),推動(dòng)形成再生醫(yī)學(xué)研究和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療新模式。

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