每到醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的節(jié)點(diǎn)，藥企、患者和醫(yī)保部門三方的博弈就會(huì)變得微妙起來。今年走到風(fēng)口浪尖上的是脊髓性肌萎縮癥(SMA)的治療藥物諾西那生鈉注射液。

在國家醫(yī)保局發(fā)布《2020年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案(征求意見稿)》(下稱“征求意見稿”)同一天，“一針?biāo)庂u70萬”這一SMA患兒家庭難以支付天價(jià)藥費(fèi)的消息，也在網(wǎng)絡(luò)上引起廣泛關(guān)注。

諾西那生鈉注射液在業(yè)內(nèi)被稱為“天價(jià)”進(jìn)口藥，即使是在以昂貴著稱的罕見病藥品中，諾西那生鈉的價(jià)格也是排在前列的。《中國罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》顯示，在6種兒童年治療費(fèi)用超過百萬的、未納入醫(yī)保且無仿制藥可用的罕見病藥品中，諾西那生鈉用于兒童治療的費(fèi)用以年209萬元居首位。

SMA患兒家屬的訴求是減輕藥費(fèi)負(fù)擔(dān)，首先是希望這種藥能夠加入醫(yī)保。該藥的制造商渤健中國在之后的聲明中表示，公司一直與國家和地方政府相關(guān)部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機(jī)制，以進(jìn)一步提升中國SMA患者藥物可及性。

根據(jù)渤健的聲明以及國家醫(yī)保局上述征求意見稿，諾西那生鈉符合申請(qǐng)參加今年醫(yī)保談判的條件，至于它能否入圍醫(yī)保談判的名單以及最終進(jìn)入醫(yī)保目錄，還要看能否通過專家評(píng)審以及企業(yè)能否拿出“最有誠意”的價(jià)格。

必須引起關(guān)注的是，類似高價(jià)藥品的可及性并不會(huì)因?yàn)檫M(jìn)入醫(yī)保而徹底解決，反而僅僅只是開始。作為乙類藥品，外加各地門診報(bào)銷政策的差異，天價(jià)藥在醫(yī)保內(nèi)可報(bào)銷的比例有限，如果談判后價(jià)格依然非常高，醫(yī)保后自費(fèi)的比例也并非所有家庭都能承受。

第一財(cái)經(jīng)記者采訪的多位專家均表示，我國的經(jīng)濟(jì)發(fā)展決定了，我國以“保基本”為基本原則的醫(yī)療保險(xiǎn)制度難以獨(dú)立擔(dān)當(dāng)罕見病患者的“藥神”。解決罕見病的醫(yī)療費(fèi)用問題需要盡快建立一套包括基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病救助、財(cái)政專項(xiàng)基金、社會(huì)援助等在內(nèi)的用藥保障機(jī)制。

“天價(jià)藥”進(jìn)醫(yī)保需要過幾關(guān)

8月10日，為期一周的國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案征求意見結(jié)束。根據(jù)征求意見稿，2020年藥品目錄調(diào)整工作已經(jīng)進(jìn)入準(zhǔn)備階段，8月將發(fā)布企業(yè)申報(bào)指南。根據(jù)2020年藥品目錄調(diào)整范圍，符合條件的企業(yè)可以按規(guī)定向國家醫(yī)保中心提交必要的資料。對(duì)資料進(jìn)行形式審查，并對(duì)通過形式審查的藥品進(jìn)行公示。

征求意見稿列出的“可以納入2020年藥品目錄擬新增藥品范圍”包括，納入臨床急需境外新藥名單、鼓勵(lì)仿制藥品目錄或鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單，且于2019年12月31日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市的藥品等(含在此期間批準(zhǔn)的新適應(yīng)癥)。

根據(jù)渤健中國的聲明，SMA這一罕見疾病率先受益于國家罕見病相關(guān)政策。2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》。2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》。2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國獲批。

根據(jù)國家相關(guān)規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件。

一位藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)專家對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，從該藥企公布的情況來看，諾西那生鈉屬于臨床急需藥品，符合今年申報(bào)醫(yī)保目錄談判的條件，企業(yè)可以進(jìn)行申報(bào)。國家醫(yī)保局也希望每種病都能在醫(yī)保目錄中找到治療藥品，由于現(xiàn)有醫(yī)保目錄中還沒有治療SMA的藥品，所以國家醫(yī)保局也非常關(guān)注諾西那生鈉。

然而，最終諾西那生鈉能否進(jìn)入醫(yī)保目錄，至少還需要經(jīng)過兩個(gè)關(guān)鍵步驟。

一是企業(yè)申報(bào)之后的專家評(píng)審階段，醫(yī)保局會(huì)組織評(píng)審專家進(jìn)行評(píng)審，形成新增調(diào)入、直接調(diào)出、可以調(diào)出、調(diào)整限定支付范圍等4方面藥品的建議名單。二是競(jìng)價(jià)談判時(shí)企業(yè)所報(bào)的價(jià)格是否在醫(yī)保局的評(píng)估價(jià)格范圍內(nèi)。

第一財(cái)經(jīng)記者了解到，在這個(gè)階段專家會(huì)討論藥品能夠滿足什么樣的臨床需求、效果如何，像諾西那生鈉這類藥品能夠治療之前無藥可醫(yī)的病，專家們會(huì)非常關(guān)注。但是，“在專家評(píng)審階段決定這個(gè)藥能否進(jìn)入談判名單還要看它的價(jià)格，因?yàn)樗鼘?shí)在是太貴了，專家們必須考慮各地醫(yī)保基金的承受力。”上述藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)家表示。

南開大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與醫(yī)療保障研究中心主任朱銘來表示，從社會(huì)保障的普惠性來說，罕見病及人群應(yīng)該被納入醫(yī)保范疇，但這種病的受益人群比較少，而我國醫(yī)保局的基本原則是“廣覆蓋、保基本”，罕見病藥費(fèi)高昂，而且很多需要終身服藥，治療成本是非常高的，僅僅靠醫(yī)療保險(xiǎn)基金顯然是無法承受的。

天津大學(xué)藥學(xué)院吳晶教授對(duì)第一財(cái)經(jīng)表示，保證參保人患了任何病都有藥可醫(yī)是我國全民醫(yī)保的目標(biāo)，但這也需要與國家經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平相適應(yīng)。得了普通病的人有藥可用，但得了罕見病的人沒藥可用，這是一種不公平，但要解決這個(gè)問題就很復(fù)雜。

“我們不僅要考慮政策的水平公平性，還要考慮垂直公平性。比如說得了糖尿病的患者，治療費(fèi)用可能一年一萬元，但如果得了肌肉萎縮癥等類似疾病，一年可能需要花100多萬元。那就一定會(huì)有參保人質(zhì)疑，既然交同樣的保費(fèi)，為什么后者的保障水平可以是前者的100倍以上?這是不是也意味著一種不公平?所以說我們的基本醫(yī)保一定要在這兩個(gè)公平性之間不斷權(quán)衡。”吳晶說。

罕見病藥進(jìn)入醫(yī)保的最大阻礙

去年醫(yī)保目錄調(diào)整的一大亮點(diǎn)是優(yōu)先考慮癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。波生坦、麥格司他等7個(gè)罕見病用藥談判成功，進(jìn)入了醫(yī)保目錄乙類范圍，使肺動(dòng)脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病患者擺脫目錄內(nèi)無藥可治的困境。

《中國罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》顯示，在2019年國家醫(yī)保目錄更新后，目前共有38種罕見病藥物被納入國家醫(yī)保，涉及21種罕見病，其中9種享受甲類報(bào)銷。

報(bào)告稱，目前仍有25種已經(jīng)上市的罕見病藥物未被納入國家醫(yī)保目錄，共涉及21種罕見病。其中，有12種藥物，涉及14種罕見病適應(yīng)癥，在這12種藥物中，有6種藥物的年治療費(fèi)用超過百萬元，且尚無仿制藥可用，患者面臨非常大的用藥負(fù)擔(dān)。

諾西那生鈉就是這六種國內(nèi)最貴罕見病藥物中的一種，排在成人治療費(fèi)用的第六位，兒童治療費(fèi)用的第一位。

朱銘來表示，我國罕見病進(jìn)醫(yī)保的談判也是剛剛起步，去年是從一些定價(jià)略便宜的藥品入手，但必須注意的是，進(jìn)入醫(yī)保目錄并不意味著患者就可以免費(fèi)了，乙類藥物的報(bào)銷比例是有限的。

第一財(cái)經(jīng)記者也從知情人士處了解到，患者的可負(fù)擔(dān)性也是醫(yī)保局和專家評(píng)審在評(píng)估天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)保時(shí)的重要考量。如果定價(jià)過高的藥物進(jìn)入目錄，患者的自負(fù)費(fèi)用也不是每個(gè)家庭都能承受的。如果這些藥不進(jìn)目錄，醫(yī)生可能不會(huì)給病人開;一旦進(jìn)去，醫(yī)生如果開出來，自付的部分也可能會(huì)導(dǎo)致病人因病返貧，近年來這種情況屢見不鮮。

高價(jià)成為攔阻諾西那生鈉進(jìn)入醫(yī)保的最大障礙。即使在9月的專家評(píng)審中，它能進(jìn)入談判藥品名單，那么在10月的談判和競(jìng)價(jià)階段，藥企就必須拿出醫(yī)保基金可承受范圍內(nèi)的價(jià)格，才有可能進(jìn)入2021年的醫(yī)保目錄。

在談判和競(jìng)價(jià)階段，國家醫(yī)保局會(huì)組織測(cè)算專家通過基金測(cè)算、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等方法開展評(píng)估，并提出評(píng)估意見。談判專家根據(jù)評(píng)估意見與企業(yè)開展談判或競(jìng)價(jià)，確定全國統(tǒng)一的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)，同步明確管理政策。

在吳晶教授看來，解決罕見病的支付難題必須要建立一個(gè)多層次的醫(yī)療保障支付體系，基本醫(yī)保只出它應(yīng)該出的基本部分，其他可以通過專項(xiàng)基金、社會(huì)救助等多渠道來共同解決，將這套完整的體系建立并銜接起來，個(gè)人支付的費(fèi)用控制在五六萬一位，罕見病的問題才能解決。

建立罕見病醫(yī)療保障多渠道的支付機(jī)制已經(jīng)成為業(yè)內(nèi)共識(shí)，地方醫(yī)保部門也進(jìn)行了很多有益的探索。

浙江省落地了全國唯一落地罕見病專項(xiàng)基金，每位基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人每年繳費(fèi)2元，由此形成1億元左右的專項(xiàng)基金，“70萬元以上費(fèi)用，全額予以報(bào)銷”的規(guī)定極大地減輕了患者的個(gè)人負(fù)擔(dān)。以戈謝病為例，兒童患者在杭州市使用特效藥伊米苷酶可獲得96%的政府報(bào)銷，個(gè)人年自費(fèi)不到3萬元。

標(biāo)簽： 天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)保目錄